Bogotá. 23 de agosto de 2022
Por Daniel Sebastián Gutiérrez y Juan Camilo Gutiérrez
Gestor de Comunicaciones e Investigador Adjunto de Misión Salud, respectivamente
La leucodistrofia metacromática (LDM) es una enfermedad genética poco común que daña el sistema nervioso y genera como consecuencia deterioro mental, dificultad para caminar y muerte prematura (1).
Lucía fue una de las portadoras de esta enfermedad huérfana. A sus 18 meses de nacida comenzó a caminar con dificultad, posteriormente perdió el habla y sus funciones cognitivas, conductuales y motoras se afectaron hasta que a la edad de 12 años murió después de ser desahuciada por los médicos, que no encontraron ningún tratamiento efectivo para luchar contra su padecimiento (2).
Hoy existe un medicamento innovador llamado Libmeldy®, que actúa introduciendo genes en el organismo y que fue designado como ‘medicamento huérfano’ el 13 de diciembre de 2007 para combatir esta enfermedad (1). Los resultados clínicos en términos de seguridad y eficacia han sido prometedores y esta terapia genética es una luz de esperanza para detener el avance de la leucodistrofia metacromática, especialmente, en niños menores de tres años (1).
Su precio en el mercado es una barrera para los que padecen esta enfermedad y que corren el riesgo de perder su vida precozmente y a través de un proceso doloroso. La empresa farmacéutica Orchard Therapeutics ha fijado su precio en 2,47 millones de euros (aproximadamente once mil millones de pesos colombianos) lo que supone una inversión enorme para cualquier sistema de salud y pone en riesgo su sostenibilidad (3).
¿A qué se deben estos precios tan elevados? Patologías como la LDM afectan a un porcentaje muy bajo de la población (menos de un caso por cada cinco mil habitantes), se caracterizan además por su carácter crónico y debilitante, así como por amenazar la vida de quienes la padecen (4). Por lo anterior, requieren de tratamientos prolongados, pero a su vez representan un mercado poco atractivo para la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos, por lo que se les denomina “huérfanos”.
De esta forma, se recurre a mecanismos de propiedad intelectual, como son las patentes, para permitir de manera temporal la comercialización en exclusiva del medicamento por parte del laboratorio que lo desarrolló, y que así este pueda recuperar los costos invertidos en su investigación y desarrollo. Esto se traduce en una posición monopólica con precios elevados, y para el caso de enfermedades como a LDM, con muy pocas o ninguna alternativa terapéutica (5).
Esta escalada en el precio de los medicamentos huérfanos es un factor que pone en tensión los sistemas sanitarios en todo el mundo, por ejemplo, representan en promedio entre el 3% y el 4% del gasto farmacéutico total de los países de la Unión Europea; además su impacto sobre los sistemas sanitarios se ha venido incrementando gradualmente en la última década y se espera que sea aún mayor con el paso del tiempo (6).
A lo anterior se suma la incertidumbre que envuelve a la seguridad y eficacia de algunos medicamentos huérfanos, especialmente en relación con los precios elevados que ostentan. La evaluación de los estudios de seguridad y eficacia de 74 medicamentos huérfanos evidenció que 54 (73%) tenían una calidad de la evidencia de moderada calidad, además, 85% mostraron un efecto clínico significativo, pero se reportaron eventos adversos serios en 86.5% (7).
La crisis derivada de los excesivos costos de salida de los medicamentos huérfanos no es solo financiera. La falta de medicamentos genéricos de menor costo (especialmente en casos como el de la LDM) es considerada como “un crimen de lesa humanidad y representa el más grande problema de salud pública en el mundo” en palabras de Germán Holguín Zamorano (1936-2019), en su libro ‘La guerra contra los medicamentos genéricos, un crimen silencioso’ (8).
La falta de regulaciones y de políticas públicas adecuadas, así como el uso inadecuado de las patentes, y de otras medidas de exclusividad en los medicamentos y en otras tecnologías sanitarias, extienden esta crisis que se expresa en la vida cotidiana de millones de personas con las palabras muerte, sufrimiento y marginación.
Es necesario que los países establezcan regulaciones y políticas públicas adecuadas para garantizar el acceso de medicamentos huérfanos seguros y eficaces. Lo anterior pasa por aspectos como la determinación de precios con base a los beneficios terapéuticos demostrados, las flexibilidades en materia de propiedad intelectual, o la implementación de otro tipo de incentivos alternativos para la investigación y el desarrollo de nuevos medicamentos (9).
El sabio llamado de Adriana Robayo, Directora Ejecutiva del Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud (IETS) parece ser el camino correcto:
El país debe ampliar el debate frente a las enfermedades raras y generar un consenso entre los pacientes, la industria farmacéutica, la academia y el Gobierno, puesto que, esta es una discusión que no solo le compete al sistema de salud, sino a todos los actores involucrados (10)
Bibliografía
- (1) European Medicines Agency. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/libmeldy-epar-medicine-overview_es.pdf Fecha de consulta: 11 de agosto de 2022.
- (2) Disponible en: https://www.heraldo.es/noticias/salud/2022/07/26/que-es-leucodistrofia-metacromatica-tratamiento-casos-testimonio-1590180.html Fecha de consulta: 11 de agosto de 2022.
- (3) El País. Disponible en: https://elpais.com/sociedad/2022-07-26/la-sanidad-publica-negocia-la-financiacion-de-libmeldy-el-nuevo-medicamento-mas-caro-del-mundo-247-millones-por-su-unica-dosis.html Fecha de consulta: 11 de agosto de 2022.
- (4) Ministerio de Salud y Protección Social. Disponible en: https://www.minsalud.gov.co/salud/publica/PENT/Paginas/enfermedades-huerfanas.aspx Fecha de consulta: 11 de agosto de 2022.
- (5) Campillo Artero, C. Peiró, S. Enfermedades raras, medicamentos huérfanos: el valor de la orfandad. Gest Clin Sanit. 2009. 11, pp. 119-126
- (6) Maresova, P. Klimova, B. Kuca, K. Financial and legislative aspects of drug development of orphan diseases on the European market – a systematic review. Applied Economics. 2016. 27 (48), pp. 2562-2570
- (7) Onakpoya, I. Spencer, E. Thompson, M. Heneghan, C. Effectiveness, safety and costs of orphan drugs: an evidence-based review. BMJ Open. 2015. 5: e007199.
- (8) Holguín Zamorano, G., 2014. La Guerra Contra Los Medicamentos Genéricos, Un Crimen Silencioso. 1st ed. Bogotá, Colombia: Aguilar, p.19. Consultado el 09 de agosto de 2022. ISBN: 978-958-758-763-0.
- (9) Gammie, T. Lu, C. Ud-Din Babar, Z. Access to Orphan Drugs: A Comprehensive Review of Legislations, Regulations and Policies in 35 Countries. PLoS ONE. 2015. 10(10): e0140002.
- (10) Amcham Colombia. Disponible en: https://amchamcolombia.co/es/noticias-colombia/la-paradoja-de-los-medicamentos-huerfanos-como-garantizar-su-acceso-en-el-pais/ Fecha de consulta: 11 de agosto de 2022.
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