El caso Kymriah®: debate mundial

Ha causado revuelo global la aprobación por parte de la FDA del medicamento tisagenlecleucel con nombre comercial Kymriah®  a Novartis Pharmaceuticals Corp, para el tratamiento de ciertos pacientes pediátricos y adultos jóvenes con una forma de leucemia linfoblástica aguda (LLA).

Como se registra en el comunicado de prensa de la FDA el Kymriah®, es una terapia genética celular, que está aprobada en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes de hasta 25 años de edad con leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B refractaria, o en segunda recidiva o posteriores.1

¿Cómo funciona el Kymriah®?

El Kymriah® es una terapia génica a base de células CAR-T2, la primera en ser aprobada por la FDA en los Estados Unidos. Fue desarrollada en la Universidad de Pensilvania y está comercializado por Novartis.3

  • Muchas leucemias son causadas por el crecimiento incontrolado de células B.
  • Las células B tienen una proteína en su superficie llamada CD19.
  • Las células T se toman del paciente y se tratan para hacerlas atacar a las células B.
  • El tratamiento mata las células B cancerosas, pero también mata las células B normales, que son parte de las defensas inmunitarias del cuerpo.
  • En un proceso de 22 días, el “fármaco” se personaliza para cada persona.
  • Las células T purificadas de la persona son modificadas por un virus que inserta genes que codifican un receptor de antigeno (CAR) a su ADN, uno que reconoce células de leucemia.
  • Utiliza el dominio coestimulador 4-1BB en su CAR para mejorar la respuesta.3

El tratamiento con Kymriah tiene el potencial de causar efectos secundarios graves. La FDA amplió el mismo día la aprobación del Actemra® (tocilizumab) para tratar la tormenta de citocinas grave o potencialmente mortal inducida por las células T con RAQ en pacientes de 2 años de edad en adelante, principal y más grave efecto adverso que puede presentar el uso de Kymriah®.

La FDA está exigiendo que los hospitales y sus clínicas asociadas que dispensen el Kymriah® reciban una certificación especial. Como parte de dicha certificación, el personal involucrado en la prescripción, dispensación o administración de Kymriah debe recibir capacitación para reconocer y controlar las tormentas de citocinas y los efectos neurológicos. Además, los centros de salud certificados deberán contar con protocolos para asegurarse de que los pacientes no reciban el Kymriah® sino hasta después de comprobar que el tocilizumab está disponible para su administración inmediata.

Según el New York Timesm Kymriah® se administra en un solo tratamiento y  costará US$475,000, Novartis afirmó que es más barato que algunos trasplantes de médula ósea y afirma que no cobrará a los pacientes que no responden al tratamiento en el primer mes y que proveerá ayuda financiera a aquellas familias que no tienen seguro médico o el que tienen no cubre este tratamiento.

En Colombia este tratamiento ya cuenta con algunas patentes y otras están en trámite ante la Superintendencia de Industria y Comercio.

Estaremos atentos a la entrada de este tratamiento a Colombia. Es preocupante pensar en cargar al sistema de salud colombiano cerca de 1.425 millones de pesos por cada tratamiento que debamos proveer a los pacientes que lo necesitan, ¿qué sistema puede asumir un costo de tal magnitud?

  1. Primera terapia genética en los Estados Unidos es aprobada por la FDA. Comunicado de prensa de FDA. Versión en español. Agosto 30 de 2017. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/ComunicadosdePrensa/ucm574222.htm
  2. Receptor de antígeno quimérico. Colaboradores de Wikipedia. 2017.  https://es.wikipedia.org/wiki/Receptor_de_ant%C3%ADgeno_quim%C3%A9rico
  3. Tisagenlecleucel. Colaboradores de Wikipedia. 2017. https://es.wikipedia.org/wiki/Tisagenlecleucel

 

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