Ha causado revuelo global la aprobación por parte de la FDA del medicamento tisagenlecleucel con nombre comercial Kymriah® a Novartis Pharmaceuticals Corp, para el tratamiento de ciertos pacientes pediátricos y adultos jóvenes con una forma de leucemia linfoblástica aguda (LLA).
Como se registra en el comunicado de prensa de la FDA el Kymriah®, es una terapia genética celular, que está aprobada en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes de hasta 25 años de edad con leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B refractaria, o en segunda recidiva o posteriores.1
¿Cómo funciona el Kymriah®?
El Kymriah® es una terapia génica a base de células CAR-T2, la primera en ser aprobada por la FDA en los Estados Unidos. Fue desarrollada en la Universidad de Pensilvania y está comercializado por Novartis.3
- Muchas leucemias son causadas por el crecimiento incontrolado de células B.
- Las células B tienen una proteína en su superficie llamada CD19.
- Las células T se toman del paciente y se tratan para hacerlas atacar a las células B.
- El tratamiento mata las células B cancerosas, pero también mata las células B normales, que son parte de las defensas inmunitarias del cuerpo.
- En un proceso de 22 días, el “fármaco” se personaliza para cada persona.
- Las células T purificadas de la persona son modificadas por un virus que inserta genes que codifican un receptor de antigeno (CAR) a su ADN, uno que reconoce células de leucemia.
- Utiliza el dominio coestimulador 4-1BB en su CAR para mejorar la respuesta.3
El tratamiento con Kymriah tiene el potencial de causar efectos secundarios graves. La FDA amplió el mismo día la aprobación del Actemra® (tocilizumab) para tratar la tormenta de citocinas grave o potencialmente mortal inducida por las células T con RAQ en pacientes de 2 años de edad en adelante, principal y más grave efecto adverso que puede presentar el uso de Kymriah®.
La FDA está exigiendo que los hospitales y sus clínicas asociadas que dispensen el Kymriah® reciban una certificación especial. Como parte de dicha certificación, el personal involucrado en la prescripción, dispensación o administración de Kymriah debe recibir capacitación para reconocer y controlar las tormentas de citocinas y los efectos neurológicos. Además, los centros de salud certificados deberán contar con protocolos para asegurarse de que los pacientes no reciban el Kymriah® sino hasta después de comprobar que el tocilizumab está disponible para su administración inmediata.
Según el New York Timesm Kymriah® se administra en un solo tratamiento y costará US$475,000, Novartis afirmó que es más barato que algunos trasplantes de médula ósea y afirma que no cobrará a los pacientes que no responden al tratamiento en el primer mes y que proveerá ayuda financiera a aquellas familias que no tienen seguro médico o el que tienen no cubre este tratamiento.
En Colombia este tratamiento ya cuenta con algunas patentes y otras están en trámite ante la Superintendencia de Industria y Comercio.
Estaremos atentos a la entrada de este tratamiento a Colombia. Es preocupante pensar en cargar al sistema de salud colombiano cerca de 1.425 millones de pesos por cada tratamiento que debamos proveer a los pacientes que lo necesitan, ¿qué sistema puede asumir un costo de tal magnitud?
- Primera terapia genética en los Estados Unidos es aprobada por la FDA. Comunicado de prensa de FDA. Versión en español. Agosto 30 de 2017. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/ComunicadosdePrensa/ucm574222.htm
- Receptor de antígeno quimérico. Colaboradores de Wikipedia. 2017. https://es.wikipedia.org/wiki/Receptor_de_ant%C3%ADgeno_quim%C3%A9rico
- Tisagenlecleucel. Colaboradores de Wikipedia. 2017. https://es.wikipedia.org/wiki/Tisagenlecleucel
